Mise à jour sur l'essai BOLD de phase III d'Ipsen dans l'atrésie des voies biliaires

Le 24 juillet 2026, Ipsen a annoncé que l'essai de phase III BOLD sur l'atrésie des voies biliaires n'avait pas atteint son critère d'évaluation principal. Cet essai évaluait l'efficacité de Bylvay (odévixibat) par rapport à un placebo chez des patients ayant subi une hépato-porto-entérostomie de Kasai. L'atrésie des voies biliaires, une maladie hépatique rare chez le nourrisson, demeure une cause majeure de transplantation hépatique pédiatrique, nécessitant souvent une intervention chirurgicale ou une transplantation en l'absence de traitement médical.

L'essai, mené auprès de 254 patients dans 19 pays, n'a toutefois pas permis d'observer d'amélioration de la survie du foie natif. Malgré cet échec, il a fourni des données précieuses sur cette maladie complexe. Ipsen a salué la contribution des participants et a souligné la nécessité de poursuivre les recherches dans ce domaine.

Bylvay, un inhibiteur du transport des acides biliaires iléaux, est actuellement approuvé pour d'autres affections hépatiques, mais son efficacité dans l'atrésie des voies biliaires n'a pas été démontrée dans cette étude. L'analyse approfondie des données exhaustives de l'essai devrait permettre de mieux comprendre la biologie de la maladie et d'envisager de futurs traitements.