L'EMA accorde la désignation de médicament orphelin au traitement de Kedrion contre l'ACP

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au traitement expérimental de Kedrion pour l’acéruloplasminémie congénitale (ACP), une maladie génétique rare affectant le métabolisme du fer. L’ACP est caractérisée par un déficit en céruloplasmine, entraînant une accumulation de fer dans les organes vitaux et des symptômes graves. L’approche innovante de Kedrion consiste à réutiliser des intermédiaires de fractionnement plasmatique non utilisés, répondant ainsi à des besoins médicaux non satisfaits dans le domaine des maladies rares.

Cette étape importante souligne l'engagement de Kedrion en faveur d'avancées biopharmaceutiques durables. Soutenu par le ministère italien des Entreprises et le programme « Made in Italy », cet effort s'inscrit dans la continuité des récentes découvertes scientifiques publiées dans Nature Communications Biology et Lancet eBioMedicine, confirmant le potentiel du traitement pour relever les défis posés par l'ACP.