Le venglustat de Sanofi obtient la désignation de thérapie innovante pour la maladie de Gaucher de type 3

Sanofi a annoncé que son médicament expérimental, le venglustat, a obtenu la désignation de « thérapie innovante » (Breakthrough Therapy) de la FDA américaine pour le traitement des symptômes neurologiques chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 3. Cette désignation, qui vise à accélérer le développement de médicaments pour les maladies graves, repose sur les résultats de l’étude de phase 3 LEAP2MONO. Cette étude a démontré l’efficacité significative du venglustat pour améliorer les symptômes neurologiques par rapport au traitement enzymatique substitutif (TES) standard.

La maladie de Gaucher est une maladie lysosomale rare qui comprend trois types, le type 3 (GD3) étant caractérisé par des symptômes neurologiques et systémiques. À l'heure actuelle, aucun traitement approuvé ne cible les manifestations neurologiques. Le venglustat agit en inhibant l'accumulation anormale de glycosphingolipides dans le système nerveux central. Sanofi poursuivra ses démarches réglementaires internationales pour le venglustat en 2026.