Dépôt des demandes d'autorisation pour l'étude clinique de Batten-1

THX Pharma, en collaboration avec Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) et Biocodex, a annoncé avoir déposé des demandes d'autorisation pour l'essai clinique de phase 3 du Batten-1 dans la maladie de Batten juvénile (CLN3). Les démarches ont été effectuées auprès de la FDA, de la MHRA et du système centralisé de l'UE. Le recrutement des patients pourrait débuter d'ici la fin de l'année.

L'étude de phase 3, Batten-1-02, vise à démontrer l'efficacité de Batten-1 chez des patients juvéniles présentant une acuité visuelle encore évaluable. Biocodex finance intégralement cette étude, qui se déroulera dans des centres spécialisés en Europe et aux États-Unis.

Les dirigeants des trois organisations soulignent l'importance de cette avancée pour les familles et l'espoir qu'elle représente pour les enfants atteints de cette maladie rare et dégénérative.